Novo estudo sobre terapia genética recebe financiamento

É com grande entusiasmo que anunciamos que a CASK Research concedeu uma importante bolsa de investigação para financiar um novo programa de terapia genética. Este projeto promissor representa uma das vias mais promissoras para o desenvolvimento de um tratamento direcionado para as doenças associadas ao gene CASK.

Sobre a Investigação

As abordagens de terapia genética visam abordar a causa genética subjacente de uma doença, em vez de se limitarem a controlar os sintomas. No que diz respeito às doenças CASK, os investigadores irão estudar se a restauração da função normal da proteína CASK pode melhorar os resultados neurológicos em modelos pré-clínicos.

Por que é que isto é importante

Atualmente, não existe um tratamento direcionado para as doenças CASK. A gestão centra-se no tratamento de sintomas individuais, tais como epilepsia, dificuldades de alimentação e atraso no desenvolvimento. Uma abordagem de terapia genética poderia potencialmente abordar a causa principal e transformar os resultados para as crianças recém-diagnosticadas.

Cronograma

Esta é uma investigação em fase inicial. Resultados promissores em modelos animais terão de ser replicados e aperfeiçoados antes de se poder considerar a realização de ensaios em seres humanos. No entanto, este financiamento representa um primeiro passo vital nessa jornada.

Estamos gratos a todas as famílias, angariadores de fundos e apoiantes cuja generosidade tornou esta subvenção possível.