Neue Studie zur Gentherapie erhält Fördermittel

Wir freuen uns sehr, bekannt geben zu dürfen, dass CASK Research einen bedeutenden Forschungszuschuss zur Finanzierung eines neuen Gentherapieprogramms bewilligt hat. Dieses spannende Projekt stellt einen der vielversprechendsten Ansätze für eine gezielte Behandlung von CASK-Generkrankungen dar.

Über die Forschung

Gentherapieansätze zielen darauf ab, die zugrunde liegende genetische Ursache einer Erkrankung zu beheben, anstatt nur die Symptome zu behandeln. Bei CASK-Erkrankungen werden die Forscher untersuchen, ob die Wiederherstellung der normalen CASK-Proteinfunktion die neurologischen Ergebnisse in präklinischen Modellen verbessern kann.

Warum dies wichtig ist

Derzeit gibt es keine gezielte Behandlung für CASK-Erkrankungen. Die Behandlung konzentriert sich auf die Linderung einzelner Symptome wie Epilepsie, Ernährungsprobleme und Entwicklungsverzögerungen. Ein gentherapeutischer Ansatz könnte potenziell die Ursache bekämpfen und die Prognose für neu diagnostizierte Kinder verbessern.

Zeitplan

Es handelt sich um Forschung im Frühstadium. Vielversprechende Ergebnisse in Tiermodellen müssen repliziert und verfeinert werden, bevor klinische Studien am Menschen in Betracht gezogen werden können. Diese Förderung stellt jedoch einen entscheidenden ersten Schritt auf diesem Weg dar.

Wir sind jeder Familie, jedem Spendensammler und jedem Unterstützer dankbar, deren Großzügigkeit diese Förderung ermöglicht hat.