Nieuw onderzoek naar gentherapie krijgt financiering

We zijn verheugd te kunnen aankondigen dat CASK Research een aanzienlijke onderzoekssubsidie heeft toegekend ter financiering van een nieuw gentherapieprogramma. Dit veelbelovende project vormt een van de meest veelbelovende wegen naar een gerichte behandeling van CASK-genstoornissen.

Over het onderzoek

Gentherapie richt zich op het aanpakken van de onderliggende genetische oorzaak van een aandoening, in plaats van alleen de symptomen te behandelen. Voor CASK-aandoeningen zullen onderzoekers nagaan of het herstellen van de normale functie van het CASK-eiwit de neurologische uitkomsten in preklinische modellen kan verbeteren.

Waarom dit belangrijk is

Momenteel bestaat er geen gerichte behandeling voor CASK-aandoeningen. De behandeling richt zich op het aanpakken van individuele symptomen, zoals epilepsie, voedingsproblemen en ontwikkelingsachterstand. Een gentherapie zou mogelijk de onderliggende oorzaak kunnen aanpakken en de uitkomsten voor pas gediagnosticeerde kinderen ingrijpend kunnen veranderen.

Tijdschema

Dit onderzoek bevindt zich nog in een vroeg stadium. Veelbelovende resultaten in diermodellen moeten worden herhaald en verfijnd voordat menselijke proeven kunnen worden overwogen. Deze financiering vormt echter een cruciale eerste stap op die weg.

We zijn alle gezinnen, fondsenwervers en donateurs dankbaar wier vrijgevigheid deze subsidie mogelijk heeft gemaakt.